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    DIA中國年會 | 泰格醫藥副總裁常建青:細胞治療研發如火如荼,法規監管何去何從?

    2019年5月21-23日,中國國際藥物信息大會暨第十一屆DIA(Drug Information Association, DIA)中國年會在北京召開。本屆DIA中國年會圍繞監管科學、ICH指南的實施與新進展、臨床運營和質量合規、臨床安全和藥物警戒、數據標準等領域設立了14個專題80余個分會場。


    泰格醫藥政策法規事務副總裁常建青女士受邀出席本次大會,并在“基因治療(CAR-T)監管考慮和行業案例分享”主題報告單元,就中國細胞治療相關法規進行了分享和探討。她簡要回顧了既往細胞治療法規的頒布情況,比較分析了藥監局和衛健委的兩種監管路徑,并期待對監管法規的進一步完善。



    細胞治療法規回顧:從全面放開、緊急叫停到步入正軌


    常建青女士首先回顧了中國細胞治療的監管歷程。2003年 – 2016年期間,原食藥監總局、原衛生部等部委連續出臺政策規范管理并鼓勵發展細胞治療。她表示,對于我國的細胞治療,2016年是必須要提的。在2016年之前中國細胞治療全面放開,按第三類醫療技術進行管理。2016年“魏則西事件”后的5月,衛計委明確了細胞免疫治療仍然屬于臨床研究階段,應按照相關程序操作,要求細胞免疫治療停止應用于臨床治療,僅限于臨床研究。這不僅有利于保護患者的權益,也對推動整個行業的健康可持續發展意義重大。


    對于細胞治療,2017年常被稱為“細胞治療元年”。2017年8月和10月,FDA先后批準了諾華制藥的Kymriah、吉利德與Kite制藥的Yescarta兩個CAR-T療法分別用于治療兒童或年齡小于25歲、難治或復發性、B細胞急性淋巴細胞白血病患者和治療對其他療法無響應或者接受過至少2種治療方案后復發的特定類型成人大B細胞淋巴瘤患者。這標志著細胞治療時代正式到來,在醫學史上樹立了新的里程碑。


    在我國,隨著細胞治療研發的開展,中央政府及相關主管部門頒布多項鼓勵政策。比如,2016年12月, 國務院發布《 “十三五”國家戰略性新興產業發展規劃》, 構建生物醫藥新體系,包括開發細胞治療等新技術;2017年5月,科技部制定《“十三五”生物技術創新專項規劃》,加快推進生物技術與生物技術產業發展;2017年6月六部委聯合印發《“十三五”衛生與健康科技創新專項規劃》,明確要求加強干細胞和再生醫學、細胞治療等關鍵技術研究,加快生物治療前沿技術的臨床應用,創新治療技術,提高臨床救治水平;2018年1月,國家知識產權局印發《知識產權重點支持產業目錄(2018年本)》,為推動產業轉型升級和創新發展,將干細胞與再生醫學、免疫治療、基因治療、細胞治療等列為國家重點發展和亟需知識產權支持的重點產業;2019年4月,國家發改委發布《產業結構調整指導目錄(2019年本,征求意見稿)》,細胞治療藥物首次列入,成為鼓勵目錄之一。


    此外,多個地方政府,比如上海、北京、廣州、深圳、浙江、江蘇、云南、海南等,也相繼頒布政策,鼓勵技術創新、加速臨床轉化、推動多方合作,同時也提供了大量資金支持。


    常建青女士表示,由于技術的進步、審評審批改革和上述多種鼓勵政策的因素,國內細胞治療領域的研究迎來井噴,泰格醫藥作為國內領先的臨床CRO公司,也有幸參與了其中部分細胞治療的臨床研究,對此也有比較直觀的感受。


    她介紹,按照clinicaltrials.gov登記的情況,當前中國和美國是全球CAR-T細胞臨床試驗最為活躍的兩個國家,登記的臨床試驗數量占全球CAR-T細胞臨床試驗的90%以上。到2017年底,我國已成為登記CAR-T細胞臨床試驗數量最多的國家。


    從2017年到2019年4月,我國就有幾十家單位申報新藥臨床試驗,其中十余個項目已獲得臨床批件,涵蓋了CAR-T和干細胞等不同類型,標志著我國的細胞治療產品研發逐步走向正軌,細胞治療的轉化應用路徑逐漸明確和通暢。


    細胞治療法規現狀:產業發展如火如荼,監管政策期待進一步完善


    常建青女士列舉并分析了藥監局和衛健委對于細胞治療的相關監管政策和法規頒布情況。


    在我國,細胞治療及臨床轉化應用已成為“十三五”健康保障發展的重大課題,隨著細胞治療產品臨床療效和治療價值日益凸顯,相關研究受到業界廣泛關注,急盼國家出臺相關指導原則給予引導。


    經過廣泛調研國外相關指南并充分征求業界意見,2017年12月,食藥監總局發布《細胞治療產品研究與評價技術指導原則》,該指導原則適用于治療人體疾病,來源、操作和臨床試驗過程符合倫理要求的細胞治療產品和按照藥品管理相關法規進行研發與注冊申報的人體來源的活細胞產品,提出了細胞治療產品在藥學研究、非臨床研究和臨床研究應遵循的一般原則和基本要求。


    指導原則緊跟國際前沿,跳出傳統藥物監管的思維,堅持以臨床價值為導向,也為研發科學家留出了科學研究的空間。其中特別強調了,細胞治療給患者帶來新的希望,但是安全風險也明顯增加,需要針對不同的細胞治療產品可能給患者帶來的不同風險進行風險控制。同時,為更好滿足我國公眾用藥需求,推進臨床急需新藥在我國盡早上市,該指導原則也提出可以不同程度接受非注冊臨床試驗數據,用于支持藥品在中國的注冊上市以及上市后安全有效性信息的更新。


    在衛健委方面,2018年12月13日發布的《關于政協十三屆全國委員會第一次會議第4443號提案答復的函》,回顧了不斷推進干細胞臨床研究機構和項目備案工作的情,全力支持細胞治療產品申報藥物注冊。下一步,為滿足臨床需求,保護受試者和患者權益,將繼續加強細胞治療藥物研發支持力度,全力支持細胞治療產品申報藥物注冊,并進一步規范和促進體細胞治療的發展。今年2月26日發布《生物醫學新技術臨床應用管理條例(征求意見稿)》,要求不屬于藥品和醫療器械監管范圍內的生物醫學新技術的臨床研究需要衛生主管部門按風險進行兩級行政審批,如果臨床研究成功后需要轉化為臨床應用的,也需要經過衛生主管部門審批。


    今年3月29日衛健委發布《關于征求體細胞治療臨床研究和轉化應用管理辦法(試行)(征求意見稿)》,進一步規范和促進體細胞治療臨床研究及轉化應用,與產業化前景明顯的細胞治療產品錯位發展。文中提出,體細胞治療轉化應用項目備案后可以轉入臨床應用,由申請備案的醫療機構按照國家發展改革委等4部門《關于印發推進醫療服務價格改革意見的通知》,向當地省級價格主管部門提出收費申請。該征求意見稿出臺后引發細胞治療企業和資本市場熱議。


    由此,常建青女士總結比較了國家藥監局和衛健委將細胞治療分別作為藥品和第三類醫療技術的兩個監管路徑。比如兩者的臨床研究均需要倫理委員會審查,而在藥品監管路徑下,需要在IND申請下在有GCP資質的臨床研究機構開展規范的臨床試驗,按NDA申報注冊獲得上市批準,而第三類醫療技術監管路徑下,研究和應用均采用備案制,在三甲醫院院內進行臨床研究和轉化應用,定價批準后,在本院院內收費應用。


    當前中國細胞治療研發如火如荼,而相關法規建設還需要進一步完善,對此常建青女士在會上也分享了所聽到的行業聲音。如建立統一標準的細胞治療產品制備、質控、臨床研究和應用的質量控制保證體系和監管體系;同時嚴格質量管理和監督檢查,確保臨床試驗嚴格按照GCP的規范和試驗方案進行;對于已被藥監局批準進行注冊臨床研究的同類細胞治療產品,尤其是體外進行基因修飾的細胞產品,如CAR-T細胞產品,建議按照藥品的監管路徑進行轉化應用;同時臨床試驗倫理委員會需要對臨床試驗的方案、流程和進度進行嚴格的審查和追蹤,必要時采取干預措施,而區域中心倫理委員會的建設和發展更顯得格外緊要。


    她最后表示,希望患者在享受到科技進步成果的同時,健康和權益也受到應有的保護,期待中國細胞治療有更健康的發展,讓細胞治療為患者帶來更多元的希望。


    常建青女士個人簡介


    常建青女士現任泰格醫藥政策和法規事務副總裁。2008年11月至2013年7月,她在中國外商投資企業協會藥品研制和開發行業委員會(RDPAC)擔任科學與藥政事務部總監。


    加入RDPAC之前,常建青女士在先靈(廣州)藥業有限公司有著十二年工作經歷,負責注冊法規事務和北京辦事處,她也曾先后在先靈葆雅、施德齡和史克必成等多家跨國公司注冊法規和醫學事務部門從事技術和管理工作。

    泰格醫藥

    【杭州泰格醫藥科技股份有限公司(股票代碼:300347)是一家專注于為醫藥產品研發提供臨床試驗全過程專業服務的合同研究組織(CRO)。致力為客戶降低研發風險、節約研發經費推進產品市場化進程。公司總部位于杭州,下設32家子公司,在中國大陸95個主要城市和中國香港、中國臺灣、韓國、日本、馬來西亞、新加坡、印度、澳大利亞、瑞士、美國、羅馬尼亞等地設有全球化服務網點,擁有超過4000多人的國際化專業團隊,為全球600多家客戶成功開展了1060余項臨床試驗服務。泰格醫藥更因參與150多項國內創新藥臨床試驗,而被譽為“創新型臨床CRO”。】
    聯系方式:www.live123.com.cn
    Email:SUPPORT:bd@tigermed.net

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